{"id":22070,"date":"2023-06-09T12:36:40","date_gmt":"2023-06-09T10:36:40","guid":{"rendered":"https:\/\/biatgroup.com\/?p=22070"},"modified":"2023-06-09T12:41:19","modified_gmt":"2023-06-09T10:41:19","slug":"split-inteinas-muestran-potencial-para-superar-las-limitaciones-de-la-terapia-genica-en-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/split-inteinas-muestran-potencial-para-superar-las-limitaciones-de-la-terapia-genica-en-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular\/","title":{"rendered":"\u00abSplit-Inte\u00ednas muestran potencial para superar las limitaciones de la Terapia G\u00e9nica en el tratamiento de la Distrofia Muscular\u00bb"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"22070\" class=\"elementor elementor-22070 elementor-22059\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-8fadcb1 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default parallax_section_no qode_elementor_container_no\" data-id=\"8fadcb1\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-10e88ca\" data-id=\"10e88ca\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-29f7c12 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"29f7c12\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! elementor - v3.11.5 - 14-03-2023 *\/\n.elementor-widget-text-editor.elementor-drop-cap-view-stacked .elementor-drop-cap{background-color:#818a91;color:#fff}.elementor-widget-text-editor.elementor-drop-cap-view-framed .elementor-drop-cap{color:#818a91;border:3px solid;background-color:transparent}.elementor-widget-text-editor:not(.elementor-drop-cap-view-default) .elementor-drop-cap{margin-top:8px}.elementor-widget-text-editor:not(.elementor-drop-cap-view-default) .elementor-drop-cap-letter{width:1em;height:1em}.elementor-widget-text-editor .elementor-drop-cap{float:left;text-align:center;line-height:1;font-size:50px}.elementor-widget-text-editor .elementor-drop-cap-letter{display:inline-block}<\/style>\t\t\t\t<p>Investigadores de la Universidad de Washington y el Hospital Universitario de Heidelberg han desarrollado nuevos avances de investigaci\u00f3n en el tratamiento de la distrofia muscular utilizando el transempalme de prote\u00ednas mediado por inte\u00ednas divididas, que permiten la producci\u00f3n de prote\u00ednas de distrofina funcionales in vitro e in vivo.<\/p><p>La distrofia muscular es un desorden gen\u00e9tico que causa debilidad muscular progresiva y desgaste. Est\u00e1 causada por mutaciones en los genes que producen la distrofina, una prote\u00edna que ayuda a mantener la estructura y la funci\u00f3n muscular. Hay varios tipos diferentes de distrofia muscular, cada uno causado por mutaciones en genes distintos.<\/p><p>Una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular es la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que afecta aproximadamente a 1 de cada 5.000 varones en todo el mundo. La DMD est\u00e1 causada por mutaciones en el gen DMD. Sin distrofina funcional, las c\u00e9lulas musculares se da\u00f1an y acaban muriendo.<\/p><p>Los tratamientos actuales de la DMD son limitados y se centran en el control de los s\u00edntomas en lugar de abordar la causa subyacente de la enfermedad. Sin embargo, los recientes avances en terapia g\u00e9nica han demostrado ser prometedores para el tratamiento de la DMD mediante la sustituci\u00f3n o reparaci\u00f3n del gen defectuoso de la DMD.<\/p><p>Uno de los enfoques de la terapia g\u00e9nica consiste en utilizar vectores virales adenoasociados (AAV) para introducir una copia funcional del gen de la DMD en las c\u00e9lulas musculares. Sin embargo, los vectores AAV tienen una capacidad de empaquetamiento limitada (~4,7 kb), lo que dificulta la liberaci\u00f3n de genes grandes como el de la DMD.<\/p>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-5a45f94 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default parallax_section_no qode_elementor_container_no\" data-id=\"5a45f94\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-97ec7c3\" data-id=\"97ec7c3\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-8db2b60 elementor-widget elementor-widget-image\" data-id=\"8db2b60\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"image.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! elementor - v3.11.5 - 14-03-2023 *\/\n.elementor-widget-image{text-align:center}.elementor-widget-image a{display:inline-block}.elementor-widget-image a img[src$=\".svg\"]{width:48px}.elementor-widget-image img{vertical-align:middle;display:inline-block}<\/style>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<img width=\"574\" height=\"587\" src=\"https:\/\/biatgroup.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/DMD.png\" class=\"attachment-large size-large wp-image-22057\" alt=\"\" loading=\"lazy\" srcset=\"https:\/\/biatgroup.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/DMD.png 574w, https:\/\/biatgroup.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/DMD-293x300.png 293w\" sizes=\"(max-width: 574px) 100vw, 574px\" \/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-c0732f5 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default parallax_section_no qode_elementor_container_no\" data-id=\"c0732f5\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-bae1203\" data-id=\"bae1203\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ddc2bab elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"ddc2bab\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<ol><li><p><strong>FIG<\/strong>.<strong>1<\/strong> Ilustraci\u00f3n de sitios de divisi\u00f3n probados con la estrategia de triple vector AAV para expresar la distrofina de longitud completa. Fuente: <em>\u201cSplit intein-mediated protein trans-splicing to express large dystrophins\u201d<\/em>; https:\/\/www.researchsquare.com\/article\/rs-2924001\/v1<\/p><\/li><\/ol>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-b0a0e1d elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default parallax_section_no qode_elementor_container_no\" data-id=\"b0a0e1d\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-4606611\" data-id=\"4606611\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-38500fa elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"38500fa\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<p>Para superar esta limitaci\u00f3n, los investigadores desarrollaron un m\u00e9todo novedoso para expresar distrofinas de gran tama\u00f1o utilizando inte\u00ednas divididas. Las inte\u00ednas son prote\u00ednas autoempalmantes que pueden utilizarse para unir dos o m\u00e1s fragmentos proteicos en una \u00fanica prote\u00edna funcional.<\/p><p>Los investigadores identificaron varios pares de inte\u00ednas divididas que podr\u00edan unir eficientemente dos o tres fragmentos y generar ya sea una gran midi-distrofina o la prote\u00edna distrofina de longitud completa. Ellos probaron estas inte\u00ednas divididas tanto in vitro como in vivo usando modelos de rat\u00f3n de DMD.<\/p><p>Los resultados del estudio mostraron que el trans-empalme de prote\u00ednas mediado por inte\u00ednas divididas podr\u00eda ser usado para producir prote\u00ednas de distrofina funcionales in vitro e in vivo. Los investigadores creen que esta t\u00e9cnica podr\u00eda conducir a nuevos tratamientos para DMD y otras formas de distrofia muscular en el futuro.<\/p><p>M\u00e1s informaci\u00f3n en: <em>\u201cSplit intein-mediated protein trans-splicing to express large dystrophins\u201d;<\/em><\/p><p>https:\/\/www.researchsquare.com\/article\/rs-2924001\/v1<\/p>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Investigadores de la Universidad de Washington y el Hospital Universitario de Heidelberg han desarrollado nuevos avances de investigaci\u00f3n en el tratamiento de la distrofia muscular utilizando el transempalme de prote\u00ednas mediado por inte\u00ednas divididas, que permiten la producci\u00f3n de prote\u00ednas de distrofina funcionales in vitro&#8230;<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"content-type":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_uf_show_specific_survey":0,"_uf_disable_surveys":false},"categories":[48],"tags":[],"acf":[],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/22070"}],"collection":[{"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=22070"}],"version-history":[{"count":6,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/22070\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":22083,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/22070\/revisions\/22083"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=22070"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=22070"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/biatgroup.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=22070"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}