CLICK GENE

SPLITTERA for Gene Therapy

¿Por qué SPLITTERA? CLICK GENE

SPLITERA es una herramienta versátil de ingeniería de proteínas que permite la conjugación de proteínas mediante la formación de nuevos enlaces peptídicos. Esta tecnología aborda los principales factores limitantes de la terapia génica. Supera las limitaciones de tamaño de los genes de los vectores virales, permitiendo la reconstitución covalente de grandes proteínas expresadas por diferentes vectores virales in vivo. Además, permite modificar la superficie del virus para dirigir las partículas virales a tejidos específicos.

Principales Ventajas

  • UNIVERSAL:
    • SPLITTERA Split Inteinas: elementos proteicos que permiten la reconstitución in vivo de grandes proteínas expresadas por diferentes vectores virales.
    • Plataforma Universal: Reacción de conjugación estándar adecuada para todos los antígenos.
    • No está limitado por el tamaño de las proteínas.
    • Mínimo requisíto de secuencia.
  • CARACTERÍSTICAS ADICIONALES:
    • Especificidad: 100% específica.
    • Versatilidad:4 pares ortogonales diferentes de inteínas pueden coexpresarse.
    • Alto rendimiento de reacción.
    • Reacción muy rápida.
    • Activo en condiciones fisiológicas.
  • MÉTODO VALIDADO.

Genes de gran tamaño

SPLITTERA supera las limitaciones de tamaño de los genes de los vectores virales, permitiendo el ensamblaje covalente de grandes proteínas expresadas por diferentes vectores virales in vivo mediante la reacción de transempalme mediada por inteínas. Trabajos recientes demuestran que las inteínas son aplicables a genes relacionados con enfermedades hereditarias y no hereditarias1 y para proporcionar editores de bases altamente eficientes .

  • Co-infección de la célula huésped con dos (o más) vectores virales independientes que llevan cada uno un fragmento del ADN que codifica la POI (Proteína de Interés) fusionada a la correspondiente fracción de proteína Splittera.
  • El transempalme de proteínas (PTS) se produce in vivo cuando las inteínas divididas interactúan debido a su alta afinidad.
  • Se forma un nuevo enlace peptídico entre las regiones N-term y C-term, reconstituyendo la gran Proteína de Interés..

Dirigir partículas víricas a tejidos específicos: Modificación de la superficie del virus

SPLITTERA Split Inteins median el despliegue covalente de proteínas diana en la superficie de un virus. Las partículas virales dirigidas permiten la administración de genes de forma restringida y en tejidos específicos.

  • La proteína diana (por ejemplo, Ab) en fusión con una fracción de inteína se produce de forma recombinante en el hospedador elegido.
  • La partícula vírica se produce de forma recombinante en fusión con la otra inteína en el huésped apropiado.
  • El transempalme de proteínas (PTS) se produce cuando las inteínas divididas interactúan debido a su alta afinidad entre sí.
  • La superficie del virus se decora covalentemente con la proteína deseada.